royal88

| 成果概况

凝血因子IX（F9）是正常人血液中的凝血因子之一，因子Ⅸ缺乏则为乙型血友病，该病为X染色体连锁隐性遗传，是一种罕见病。治疗方法为补充F9因子，但F9因子为血液制品，而我国原料血浆不足，导致F9因子存在50%以上缺口。本成果利用基因编辑技术，破坏猪凝血因子9编码基因，并将人凝血因子9编码基因定点插入猪基因组，使猪血液中含有人源凝血因子9，从而可以从猪血中提取人凝血因子，弥补人血浆不足造成的F9市场短缺。

| 成果成熟度

实验室成果。

| 应用领域及市场前景

本成果主要用于生物医药领域。F9因子为孤儿药，用于罕见病-乙型血友病的治疗。孤儿药虽然市场份额小，但产品销售溢价较高，统计显示，未来5年孤儿药市场的复合年增长率将达11.1%，到2022年，将占全球医药市场的21.4%。政府和监管部门对孤儿药审批和监管的灵活政策也促进其迅速增长。本成果使用猪血作为生物反应器生产人源F9，即解决因原料人血浆不足造成F9短缺，也符合国家对罕见病用药开发的方向。

| 合作方式

合作开发，技术入股。